La revue scientifique Nature publie un plaidoyer en faveur des essais cliniques menés sur un seul patient (N-of-1), au lieu des études classiques impliquant plusieurs participants.
Pourquoi repenser les essais cliniques traditionnels ? De nombreux médicaments efficaces pour certains patients le sont moins pour d'autres. Par exemple, les dix médicaments les plus vendus aux États-Unis n'aident qu'un nombre limité de patients : les statines, destinées à réduire le cholestérol, ne bénéficient qu'à un patient sur 50. Ces variations s'expliquent par des facteurs individuels comme les gènes, l'alimentation ou l'origine ethnique.
La médecine personnalisée représente l'avenir. Des avancées sur les traitements de précision sont en cours, mais pour les généraliser, il faut des essais cliniques axés sur la réponse individuelle plutôt que sur une moyenne. Nicholas Schork, du Craig Venter Institute, expose cette vision dans un commentaire publié dans Nature.
Les essais classiques mobilisent des milliers de participants : la moitié reçoit le médicament testé, l'autre un placebo ou un traitement standard. Résultat : le médicament fonctionne pour certains, pas pour tous. Identifier les bons candidats nécessite alors de nouveaux essais.
Schork plaide pour les essais N-of-1, déjà pratiqués de manière informelle (ajustements thérapeutiques par les médecins). Il propose de les formaliser en mesurant exhaustivement les données du patient (ADN, microbiome, etc.) via des outils comme les montres connectées, de plus en plus accessibles et précis. Appliqués à de nombreux patients, ces données révéleront les meilleurs traitements pour chaque sous-groupe. Le moment est idéal, avec les progrès technologiques actuels. (lg)
Efficacité des dix médicaments les plus vendus aux États-Unis. Pour chaque patient aidé (bleu), 3 à 24 ne ressentent aucun effet (rouge). (Source : Nature)
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