Une greffe de moelle osseuse pourrait bénéficier à certains patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) à l'avenir. L'efficacité dépend de la cause sous-jacente de la maladie.
La SLA est une maladie neurodégénérative qui détruit les motoneurones reliant le cerveau à la moelle épinière. Les patients perdent progressivement leur autonomie pour marcher, parler, manger et respirer.
L'intérêt d'une greffe de moelle osseuse dans le traitement de la SLA fait débat depuis des années. Ce procédé n'est efficace que si le système immunitaire du patient est défaillant, ce qui ne concerne qu'une partie des cas. Jusqu'ici, les variations immunitaires entre patients restaient inexpliquées.
Une mutation génétique clé
Des chercheurs de l'Université de Harvard ont élucidé une partie du mystère. En étudiant une mutation génétique impliquée dans la SLA, ils ont démontré que la cause de la maladie détermine l'utilité potentielle d'une greffe. Les études précédentes ignoraient la diversité des origines génétiques de la SLA. « Il existe jusqu'à 100 mutations pouvant causer la SLA, souvent uniques à chaque patient. C'est pourquoi un traitement ne convient qu'à certains groupes », explique le professeur Kevin Eggan.
Rôle du système immunitaire
La mutation étudiée altère non seulement les motoneurones, mais aussi le système immunitaire chez la souris. Cela a conduit à tester une greffe de moelle osseuse, riche en cellules réparatrices immunitaires. « Les souris traitées étaient en meilleure santé et vivaient plus longtemps, sans guérison complète cependant, car la mutation cause des dommages plus étendus », précisent les auteurs. L'étude est publiée dans Science en 2020.
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