Quiconque a l'une des 7 000 maladies rares estimées est doublement malchanceux. Parce que la maladie est si rare, le diagnostic n'est souvent posé correctement qu'après plusieurs années, les quelques médicaments sont extrêmement chers et le remboursement est difficile.
Celui qui a l'une des 7 000 maladies rares estimées est doublement malchanceux. Parce que la maladie est si rare, le diagnostic n'est souvent posé correctement qu'après plusieurs années, il y a peu de médicaments disponibles, ils sont extrêmement chers et le remboursement est difficile. En période d'austérité, le débat éthique sur les médicaments remboursés devient plus aigu.
18 000 euros, c'est ce que les parents de Viktor Ameys, 7 ans, doivent débourser chaque mois en médicaments pour maintenir leur fils en bonne santé. Viktor souffre du SHUa (syndrome atypique hémolytique et urémique), une maladie immunitaire très rare qui détruit les cellules sanguines saines, bloquant les reins. Pour Viktor, le médicament Soliris Eculizumab signifie la différence entre une vie normale et une vie alitée. C'est une catastrophe financière pour les parents, car le médicament n'est pas remboursé par la sécurité sociale. Ils ont monté une pétition cette semaine (33 000 signatures le 3 mai) et demandent à la ministre fédérale de la Santé Laurette Onkelinx de rendre le médicament remboursable. Il y a actuellement 25 patients atteints du SHU-a en Belgique. Habituellement, dans le cas d'une maladie rare, le gouvernement ne fait pas d'histoires sur le remboursement, mais le gouvernement doit économiser. Le ministre Onkelinx espère négocier une baisse de prix avec la société qui fabrique le médicament, Alexion Pharmaceuticals, mais ils étaient encore raides cette semaine.
Par « maladies rares », on entend des maladies rares et graves, voire mortelles. Pourtant, il existe des milliers de maladies rares, ce qui fait monter en flèche le nombre de patients. On estime qu'environ 6 % de la population souffre d'une maladie rare (voir encadré « Qu'est-ce qui est rare ? »). Parce qu'elles sont si rares, ces maladies signifient des souffrances supplémentaires pour les patients. Il est peu probable que les médecins reconnaissent l'une des 7 000 maladies rares estimées et associent souvent à tort les symptômes à des problèmes médicaux qu'ils connaissent. Les chiffres néerlandais de l'étude Eurordis de 2009 sur les maladies rares dans l'Union européenne montrent que 52 % des patients ont été initialement mal diagnostiqués et traités. En moyenne, plus de sept médecins spécialistes différents sont consultés pour un diagnostic.
Coût élevé
Les moyens disponibles aujourd'hui ne peuvent que soulager les symptômes de la maladie, prolonger la durée de vie du patient et améliorer sa qualité de vie. Ils ne peuvent pas guérir la maladie car la plupart des maladies rares sont causées par un défaut génétique. Pour l'instant, les patients doivent donc recevoir un traitement à vie. Et ces médicaments – également connus sous le nom de «médicaments orphelins» – sont incroyablement chers. Pourquoi? Ils ne sont pas faciles à produire :du fait du nombre limité de patients par pays, il y a peu de « cas d'étude » et cela rend la recherche plus difficile. Dans tous les cas, les maladies rares sont souvent très complexes. Et il y a aussi la dure logique économique :les coûts de développement et d'enregistrement sont élevés et le « marché » petit. Pour développer un nouveau médicament, il faut environ un milliard d'euros. Si votre marché est petit, vous ne retirerez jamais cet argent. Pour cette raison, des incitations pour les entreprises pharmaceutiques ont été introduites dans divers pays et également dans l'Union européenne. Entre autres choses, des coûts d'enregistrement plus faibles et une durée de vie des brevets plus longue - l'exclusivité commerciale en d'autres termes - devraient encourager les entreprises à développer des médicaments et des traitements pour les maladies rares.
L'autre aspect éthique réside dans le remboursement. Que peut et va payer une société ? Il y a quatre critères :le médicament marche-t-il, quel est l'impact total sur le budget, y a-t-il un besoin thérapeutique et quelle est l'analyse coût-bénéfice ? "Ce dernier critère n'est généralement même pas pris en compte pour les maladies rares", déclare cette semaine l'économiste de la santé Lieven Annemans (UGent) dans De Morgen. † « En moyenne, malgré leur coût élevé, ces médicaments sont remboursés assez rapidement. Mais en raison de la crise économique, il y a de plus en plus de voix en faveur de l'inclusion de l'analyse coûts-avantages pour les maladies rares.» Les calculs standard sur les prix équitables supposent qu'un traitement peut coûter 40 000 à 50 000 euros par année de vie sauvée. Plus une maladie est rare, plus elle peut atteindre 100 000. Le fabricant de Soliris est bien au-dessus.
Victor
Le 7 mai, le ministre Onkelinx prendra une décision sur le remboursement ou non du médicament Soliris. La commission des médicaments et la commission qui s'occupe du budget ont déjà donné un avis négatif. Si le Trésor ne le permet pas, la famille de Viktor peut émigrer aux Pays-Bas. Le médicament y est (encore) remboursé. Certains chercheurs suggèrent donc qu'une approche européenne commune peut offrir une solution. Le fait est que l'UE décide déjà si un médicament orphelin peut être mis sur le marché. Les gouvernements nationaux déterminent uniquement quels médicaments sont autorisés et remboursés dans le pays. En Belgique, par exemple, il s'agit de 47 des 61 médicaments orphelins. Peut-être qu'une approche européenne peut apaiser les inquiétudes financières du gouvernement à ce sujet et désamorcer la discussion éthique sur le remboursement des maladies rares potentiellement mortelles. Ou, comme le suggérait le docteur David Cassiman (KU Leuven) dans De Standaard :réduire les coûts des traitements qui n'augmentent pas efficacement la qualité de vie, pour créer un espace financier pour les « orphelins de la médecine ». Les choix ne deviendront que plus pressants dans des moments économiquement plus difficiles comme aujourd'hui.
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