Les médicaments destinés aux enfants manquent souvent de bases scientifiques solides.
Seulement 8 % des essais cliniques portent sur les enfants, alors qu'ils représentent un quart de la population américaine.
Des chercheurs de l'Université Duke ont analysé plus de 60 000 études cliniques menées entre 2005 et 2010. Parmi elles, un peu plus de 5 000 concernaient spécifiquement des enfants de moins de 18 ans, soit environ 8 %. Pourtant, les enfants constituent un quart de la population aux États-Unis.
Plusieurs facteurs expliquent ce déséquilibre. La rareté et la diversité des pathologies pédiatriques en sont les principaux. Peu d'enfants sont touchés par une maladie donnée comparé aux adultes, ce qui limite les infrastructures de recherche dédiées. De plus, les petits échantillons rendent difficile la collecte de données généralisables. Les experts préconisent d'investir dans de grandes études ciblant les questions prioritaires, plutôt que dans de multiples petites investigations.
La recherche clinique est essentielle pour améliorer les thérapies et déterminer les dosages optimaux. Chez les enfants, ces données de base font souvent défaut, compliquant les décisions médicales sur le dosage ou le choix du médicament.
L'exemple de la morphine
Elke Krekels, de l'Université de Leiden, l'a constaté en étudiant les dosages de morphine chez les enfants de moins de 3 ans au Sophia Children's Hospital de Rotterdam. La plupart des médecins s'appuyaient sur leur expérience personnelle. Grâce à ses travaux, basés sur la cinétique d'élimination de la morphine, des doses précises sont désormais disponibles. Elles diffèrent souvent des pratiques habituelles : les nouveau-nés nécessitent parfois la moitié de la dose standard, tandis que les plus âgés peuvent en tolérer davantage sans soulagement insuffisant. Ces avancées rendent l'usage de la morphine plus sûr, bien que tout médicament comporte des effets secondaires, souligne la chercheuse.
La recherche chez les enfants est plus complexe : impossible de prélever du sang ou de réaliser des tests supplémentaires sans justification médicale. Il faut s'appuyer sur les examens routiniers du traitement. De plus, les groupes témoins de volontaires sains sont interdits.
