Trois médicaments sur quatre n'ont pas ou peu été étudiés chez l'enfant. Certaines universités flamandes tirent la sonnette d'alarme.
Malheureusement, en tant que médecins, nous constatons trop souvent un manque d'informations fiables sur l'administration de médicaments aux enfants. Souvent, aucune étude ou seulement des essais limités ont été menés chez les patients pédiatriques. Nous devons alors recourir à une intuition clinique pour adapter les doses adultes, ce qui comporte des risques.
Cette pratique peut rendre un traitement moins efficace, voire inefficace chez l'enfant. En raison de la croissance et du développement des organes, les effets et le métabolisme des médicaments diffèrent chez les enfants, rendant indispensable des posologies adaptées.
Plusieurs raisons expliquent cette pénurie de recherches pédiatriques. L'une d'elles réside dans la taille réduite du marché infantile, peu attractive financièrement pour l'industrie pharmaceutique par rapport au marché adulte.
Le projet interuniversitaire SAFE-PEDRUG (Universités de Gand, Louvain et Bruxelles) marque les premiers pas pour stimuler la recherche académique sur les médicaments pédiatriques. Notre objectif : des traitements plus sûrs et efficaces pour les enfants.
Pour cela, il est crucial de comprendre le fonctionnement des médicaments et leur métabolisme chez l'enfant. Les études pédiatriques restent un sujet sensible, mais l'alternative – des traitements inadaptés – est inacceptable.
SAFE-PEDRUG explore des alternatives pour minimiser les essais cliniques directs chez l'enfant. Par exemple, nous prédisons les doses pédiatriques en adaptant scientifiquement des modèles informatiques et animaux issus des études adultes.
Préféreriez-vous tester un médicament sur vos enfants ou sur un animal similaire ? Cette question nous a conduits à explorer le porc à la Faculté de Médecine Vétérinaire de l'Université de Gand. Contrairement aux chiens souvent utilisés, les porcs présentent une similitude physiologique remarquable avec l'humain au niveau des organes clés.
La prédictivité du porc en croissance repose sur la comparaison du développement des organes impliqués dans le métabolisme médicamenteux, comme le tractus gastro-intestinal (absorption), le foie et les reins (élimination). Par exemple, le développement rénal du porc mime étroitement celui des enfants, permettant de prédire l'élimination des médicaments.
Dans le cadre de SAFE-PEDRUG, nous avons validé cette approche avec la desmopressine, traitement de l'énurésie nocturne. Les résultats confirment que le porc prédit précisément son métabolisme chez l'enfant, facilitant l'établissement de doses adaptées.
Les enfants sont parfois de « petits cochons » ! Ce modèle est encore émergent, mais il pourrait à terme réduire les essais pédiatriques nécessaires.
Les modèles informatiques avancés pour prédire l'action et le métabolisme des médicaments gagnent en popularité, y compris en pédiatrie. L'objectif ultime – un modèle simulant fidèlement l'ensemble des processus corporels – reste à atteindre, mais chaque avancée compte.
Grâce à SAFE-PEDRUG, la Faculté des Sciences Pharmaceutiques de l'Université de Gand a développé des modèles pédiatriques pour des médicaments existants comme la desmopressine et la ciprofloxacine, permettant d'optimiser leurs posologies.
Ces outils sont prometteurs, mais comme les modèles animaux, ils nécessitent encore des validations approfondies avant une prédiction fiable à 100 %.
SAFE-PEDRUG démontre que la collaboration entre universités est clé pour progresser en recherche pédiatrique. Nous appelons gouvernements, académie et industrie pharmaceutique à unir leurs efforts pour garantir aux enfants un droit fondamental : des médicaments adaptés. Nos enfants ne sont pas des cobayes, mais l'avenir de notre société.
Every Gasthuys (Médecine vétérinaire, UGent) a été nominée pour la Flemish PhD Cup 2018 pour ses recherches sur les tests médicamenteux pédiatriques. www.phdcup.be
