Des mini-intestins cultivés à partir de cellules souches intestinales de patients atteints de mucoviscidose ont été génétiquement réparés en laboratoire.
Des mini-intestins cultivés à partir de cellules souches intestinales de patients atteints de mucoviscidose ont été génétiquement réparés en laboratoire.
La cause de la fibrose kystique, ou fibrose kystique - une condition dans laquelle une accumulation de mucus visqueux dans le corps provoque des problèmes dans les poumons et les intestins - est un défaut génétique qui empêche une porte à l'extérieur des cellules qui laisse normalement passer les ions de sel . . En conséquence, le transport de l'humidité ne se passe pas bien et un mucus dur se forme. L'espérance de vie des patients atteints de mucoviscidose est sévèrement limitée car la maladie ne peut pas encore être guérie.
Mais cela pourrait être sur le point de changer. Parce que des chercheurs de l'Institut Hubrecht et de l'UMC Utrecht ont prélevé quelques cellules souches intestinales de deux enfants atteints de mucoviscidose et les ont cultivées en laboratoire dans des mini-intestins ou des organoïdes avec le même gène défectueux de la mucoviscidose. Les chercheurs ont ensuite réparé le gène défectueux dans les mini-intestins cultivés en injectant une bonne version du gène dans les organoïdes, après quoi les cellules ont remplacé le gène défectueux par la version correcte. Le tissu intestinal des deux patients atteints de mucoviscidose se développe maintenant en laboratoire sans le gène pathogène, qui se comporte comme les mini-intestins cultivés de personnes en bonne santé.
Selon le pneumologue pédiatrique, le professeur Kors van der Ent du WKZ/UMC Utrecht, qui a participé à la recherche, la réparation génétique des cellules intestinales des patients atteints de mucoviscidose est extrêmement spéciale, mais cela ne signifie pas que les patients atteints de mucoviscidose peuvent être guéris avec ce. Parce que la condition affecte plusieurs organes. Cependant, cette nouvelle technique est bien meilleure que les autres formes de thérapie génique utilisées jusqu'à présent pour la mucoviscidose.
Selon le professeur Hans Clevers de l'Institut Hubrecht, cette recherche sera utile à l'avenir pour toutes sortes de maladies causées par un seul gène défectueux. (ev)
