Des mini-intestins cultivés à partir de cellules souches intestinales de patients atteints de mucoviscidose ont été génétiquement réparés en laboratoire.
Une percée prometteuse contre la mucoviscidose. La mucoviscidose, ou fibrose kystique, est causée par une mutation génétique du gène CFTR, qui altère le transport des ions chlorure à travers les membranes cellulaires. Cela entraîne une accumulation de mucus visqueux dans les poumons et les intestins, limitant sévèrement l'espérance de vie des patients, faute de traitement curatif.
Des chercheurs de l'Institut Hubrecht et de l'UMC Utrecht ont prélevé des cellules souches intestinales chez deux enfants atteints de mucoviscidose. Cultivées en laboratoire, elles ont formé des mini-intestins (organoïdes) reproduisant le défaut génétique. Les scientifiques ont ensuite injecté une version corrigée du gène CFTR, permettant aux cellules de remplacer le gène défectueux. Résultat : ces tissus intestinaux se développent désormais comme ceux de personnes en bonne santé, sans la mutation pathogène.
Le Pr Kors van der Ent, pneumologue pédiatrique au WKZ/UMC Utrecht, souligne que cette réparation génétique des cellules intestinales est exceptionnelle. Bien qu'elle ne guérisse pas la maladie, qui touche plusieurs organes, cette technique surpasse les thérapies géniques antérieures.
Pour le Pr Hans Clevers de l'Institut Hubrecht, cette avancée ouvrira des perspectives pour de nombreuses maladies monogéniques. (ev)
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