L'édition du génome représente une avancée prometteuse pour corriger les mutations génétiques pathogènes, tout en soulevant d'importantes questions éthiques et sociétales.
En avril dernier, une équipe dirigée par Junjiu Huang, de l'Université Sun Yat-sen à Guangzhou (Chine), a annoncé l'utilisation de la technologie CRISPR-Cas9 pour éditer le génome d'embryons humains. Cette méthode permet de couper et de remplacer précisément de petits segments d'ADN. Ses défenseurs y voient un outil pour éliminer les erreurs génétiques dans les embryons, prévenant ainsi certaines maladies héréditaires.
La technique a été largement étudiée sur des cellules humaines adultes et des embryons animaux, mais il s'agissait de la première publication sur son application à des embryons humains. Face aux critiques éthiques, les chercheurs chinois ont utilisé des embryons non viables, destinés à être éliminés. Ces embryons ont atteint le cinquième jour de développement avant de devenir non viables.
Quelques semaines avant la publication dans Protein & Cell, des rumeurs avaient déjà lancé un débat sur l'éthique de la modification des génomes humains. Voici 7 faits clés sur cette technologie controversée.
1. Une seule étude décrit la modification génétique des cellules germinales humaines
À la fin des années 1980, des scientifiques japonais ont découvert dans l'ADN bactérien des motifs répétitifs alternant avec des « espacerurs » aléatoires, essentiels au système immunitaire bactérien. Ce système, nommé CRISPR-Cas (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats et protéines associées Cas), a été transformé en outil d'édition génique par Jennifer Doudna (Université de Berkeley) et Emmanuelle Charpentier. CRISPR-Cas9 permet de cibler et remplacer des séquences d'ADN défectueuses, facilitant l'étude des causes génétiques des maladies.
2. La législation sur la modification des cellules germinales varie grandement dans le monde
L'Allemagne impose des restrictions strictes sur les expériences avec embryons humains, passibles de sanctions pénales. En Chine, au Japon, en Irlande et en Inde, seules des directives non contraignantes existent. De nombreux chercheurs appellent à des lignes directrices internationales, avec une conférence à Washington DC (1er-3 décembre) comme possible point de départ.
3. Pas besoin d'être expert pour modifier des génomes
CRISPR-Cas9 est si accessible et peu coûteuse que des biologistes amateurs l'utilisent dans des garages ou labs communautaires. Tout titulaire d'un diplôme en microbiologie peut s'y initier rapidement.
4. Cas9 n'est pas la seule enzyme en vue
L'enzyme clé Cas9 est complétée par Cpf1, découverte en septembre dernier par Feng Zhang (Broad Institute, MIT/Harvard). Cette protéine simplifie encore l'édition génomique (Zhang est pionnier de CRISPR-Cas9 chez les mammifères).
5. Les porcs dominent les expériences de modification génétique
Chiens, chèvres et singes sont testés, mais les porcs excellent : porcs nains, super musclés ou modifiés à 62 sites pour la xénogreffe d'organes.
6. Géants comme Gates et Google investissent massivement
En août, la Fondation Bill & Melinda Gates et Google Ventures ont investi 120 millions de dollars dans Editas Medicine. DuPont s'associe à Caribou Biosciences pour améliorer les cultures via CRISPR-Cas9.
7. CRISPR-Cas9 au cœur d'une guerre des brevets
Feng Zhang a breveté CRISPR-Cas9 aux États-Unis en avril 2014, mais Doudna et Charpentier avaient déposé en 2012. UC Berkeley conteste la priorité, surtout pour les cellules humaines. Les trois sont cofondateurs d'entreprises exploitant la technologie.
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