L'édition du génome est un moyen prometteur de réparer les mutations génétiques pathogènes, mais la technique soulève également des questions éthiques et sociétales.
En avril de cette année, un groupe de recherche dirigé par Junjiu Huang de l'Université Sun Yat-sen à Guangzhou, en Chine, a annoncé qu'il avait lancé le CRISPR-Cas9 technologie pour éditer le génome des embryons humains. Huang a utilisé la technique d'édition du génome CRISPR/Cas9, une méthode prometteuse qui permet de couper et coller de petits morceaux d'ADN. Les partisans convaincus de la technique estiment que CRISPR/Cas9 devrait permettre de supprimer et de réparer les erreurs génétiques dans l'ADN d'un embryon, afin qu'un bébé naisse sans risque de certaines maladies génétiques.
La méthode a été largement étudiée dans des cellules adultes humaines et des embryons d'animaux, mais c'était la première fois que des chercheurs publiaient sur l'utilisation de la technique dans des embryons humains. Les Chinois ont répondu aux critiques des éthiciens en utilisant des embryons non viables qui seraient autrement mort-nés. Les embryons fécondés ont traversé les premiers stades de développement jusqu'au cinquième jour, mais n'étaient plus viables par la suite.
Quelques semaines avant la parution de l'article dans la revue Protein &Cell , des rumeurs bourdonnaient déjà, suscitant un débat sur l'éthique du bricolage des génomes d'ovules, de sperme ou d'embryons humains. Nous avons recueilli 7 faits sur la technique controversée.
À la fin des années 1980, des scientifiques japonais ont découvert que dans l'ADN des bactéries, des motifs de base répétitifs alternaient avec des séquences d'ADN courtes et aléatoires, les « espaceurs ». Ils jouent un rôle vital dans le système immunitaire bactérien. Le système a été nommé Crispr-Cas, une combinaison de courtes répétitions palindromiques groupées régulièrement espacées et des protéines Cas associées - Cas signifie Crispr associé. Jennifer Doudna (Université de Berkeley) et Emmanuelle Charpentier ont transformé le système immunitaire Crispr-Cas en une nouvelle technologie d'édition de gènes. Avec Crispr-Cas9, les scientifiques découpent des morceaux spécifiques de «mauvais» ADN du génome d'une cellule vivante et les remplacent par du «bon» ADN. Cela permet, entre autres, de démontrer de manière très détaillée les causes génétiques des troubles.
L'Allemagne impose des restrictions strictes sur les expériences avec des embryons humains et les violations peuvent être une infraction pénale. En revanche, en Chine, au Japon, en Irlande et en Inde, seules des directives non légales limitent la modification du génome d'un embryon humain. De nombreux chercheurs veulent des lignes directrices internationales, et certains espèrent qu'une conférence internationale sur la modification génétique à Washington DC, qui s'est tenue du 1er au 3 décembre, donnera le coup d'envoi à l'élaboration de ces lignes directrices.
La technologie CRISPR-Cas9 rend la modification de l'ADN si peu coûteuse et si facile que les biologistes amateurs travaillent avec elle dans des garages convertis ou expérimentent dans des laboratoires communaux. Dans tous les cas, toute personne titulaire d'un diplôme universitaire en microbiologie l'adorera en un rien de temps.
Un ingrédient clé du système CRISPR-Cas9 est l'enzyme ADN Cas9. Mais en septembre dernier, Feng Zhang, biologiste synthétique au Broad Institute du MIT et Harvard à Cambridge, Massachusetts, a rapporté la découverte d'une protéine appelée Cpf1, qui rend encore plus facile la modification des génomes (Zhang est l'un des pionniers dans l'utilisation de CRISPR ). -Cas9 utilisé pour la modification génétique dans les cellules de mammifères).
Les chiens, les chèvres et les singes font tous partie du zoo Crispr en pleine croissance. Mais les porcs en particulier sont la vedette d'un certain nombre d'annonces accrocheuses - des porcs nains qui pèsent environ six fois moins que de nombreux porcs de ferme, aux porcs super musclés, en passant par un porc dont le génome a été modifié à 62 endroits (avec le objectif de trouver un donneur d'organes non humain approprié).
En août, un certain nombre d'investisseurs de premier plan, dont la Fondation Bill &Melinda Gates et Google Ventures, ont injecté 120 millions de dollars (112 millions de dollars) dans la société de modification génétique Editas Medicine de Cambridge, Massachusetts. L'industrie agricole joue la même carte :DuPont a noué en octobre une alliance avec Caribou Biosciences de Berkeley, en Californie, qui modifie également les gènes. Ils ont également annoncé leur intention d'utiliser la technologie Crispr Cas9 pour améliorer les cultures.
Feng Zhang a obtenu un brevet américain pour CRISPR-Cas9 en avril 2014. Mais quelques mois à peine avant de déposer sa candidature en 2012, les biologistes moléculaires Jennifer Doudna de l'Université de Californie (UC) à Berkeley et Emmanuelle Charpentier, qui travaille désormais à l'Institut Max Planck de biologie infectieuse à Berlin, avaient déjà déposé leur propre brevet. . UC Berkeley a depuis demandé que l'Office des brevets et des marques des États-Unis détermine qui devrait recevoir un crédit pour l'exploitation du système CRISPR-Cas9, en particulier pour son application dans les cellules humaines. Les trois scientifiques sont co-fondateurs d'entreprises qui utilisent CRISPR-Cas9.
