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CRISPR-Cas9 répare le gène dans les embryons humains

Les scientifiques tentent "d'effacer" les troubles des gènes avec la technique CRISPR.

CRISPR-Cas9 répare le gène dans les embryons humains

La nouvelle technique CRISPR-Cas9, basée sur un mécanisme de défense
avec lequel les bactéries
endommagent le matériel génétique de virus dangereux, permet de couper un morceau d'ADN de manière très ciblée. Les scientifiques espèrent à terme pouvoir
remplacer les gènes défectueux, mais ce n'est pas évident :tout dépend de la façon dont l'ADN
coupé est réparé.

La cellule dans laquelle se trouve l'ADN le fait généralement elle-même, mais
des recherches antérieures ont montré qu'elle ne travaille pas toujours avec le plus grand soin
, ce qui aggrave parfois le problème. Remarquablement, une étude qui vient d'être publiée dans Nature montre que les cellules des
embryons humains se portent bien plus souvent que dans les cultures de cellules souches précédemment étudiées.

Dans l'expérience la plus sophistiquée , un gène défectueux qui a été coupé avec
CRISPR-Cas9 dans 42 des 58 embryons
restaurés dans sa forme active. Mais comment les mécanismes de réparation
de notre cellule « savent-ils » comment réparer l'un des gènes défectueux hérités de nos parents ? En utilisant le gène sain de l'autre parent, les chercheurs soupçonnent.

Les embryons de l'étude avaient une version intacte et une version défectueuse du gène MYBPC3, qui provoque une maladie cardiaque pouvant être mortelle. Parce que ceux-ci ne surviennent souvent qu'à un âge plus avancé, lorsque de nombreuses
personnes ont déjà réalisé leur désir d'avoir des enfants, il y a peu de sélection naturelle pour faire disparaître le gène défectueux. Il est donc assez
général :on estime qu'1 adulte sur 500 en possède un. Mais malgré cette percée, nous ne sommes pas encore débarrassés du défaut.

Quiconque se reproduit à l'ancienne n'a aucune idée des
gènes qu'il ou elle transmet. Les embryons obtenus par fécondation in vitro (FIV) font déjà l'objet d'un dépistage du gène défectueux. Les personnes qui savent
qu'elles ont un gène défectueux pourraient donc en principe déjà opter pour
la FIV. Après le dépistage, environ la moitié des embryons sont
éligibles pour l'implantation. Il semble donc peu probable que
bientôt nous implantions également des embryons "réparés".

En savoir plus sur CRISPR-Cas9

CRISPR-Cas 9 déclenche une véritable révolution en biologie.

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