Des scientifiques chinois ont réalisé une avancée controversée : la modification génétique d'embryons humains, malgré les réserves éthiques de la communauté internationale.
Depuis plusieurs mois, des rumeurs circulaient sur des expériences secrètes menées principalement par des chercheurs chinois visant à modifier le génome humain dans des embryons. Face à ces spéculations, des généticiens éminents ont exhorté, dans les colonnes de la revue Nature en mars, à ne pas intervenir sur le génome humain sans une compréhension approfondie des conséquences.
En réponse, Junjiu Huang, de l'Université Sun Yat-sen à Guangzhou (Chine), a publié les résultats de son équipe dans Protein & Cell – Nature et Science ayant refusé l'article pour des motifs éthiques. Il s'agit de la première publication sur l'édition génétique d'embryons humains.
La technique CRISPR/Cas9 : couper et coller l'ADN
Huang a employé CRISPR/Cas9, une méthode révolutionnaire permettant de cibler précisément des séquences d'ADN pour les couper et les remplacer. Cette technologie promet de corriger les mutations génétiques dès l'embryon, prévenant ainsi des maladies héréditaires comme la β-thalassémie, un trouble sanguin grave. Testée avec succès sur des cellules adultes et des embryons animaux, elle est appliquée ici pour la première fois sur des embryons humains.
Pour contourner les critiques éthiques, les chercheurs ont utilisé des embryons non viables issus de fécondations in vitro anormales (fécondation par deux spermatozoïdes, entraînant un excès de chromosomes). Ces embryons se développent jusqu'au 5e jour mais ne sont pas implantables.
CRISPR/Cas9 a été injecté pour réparer le gène défectueux de la β-thalassémie en insérant ou modifiant des fragments d'ADN aux sites spécifiques.
Des résultats encore insuffisants
Sur 86 embryons traités, 71 ont survécu et 54 ont été analysés. La moitié a subi une coupure réussie de l'ADN cible, mais seule une fraction a intégré la séquence corrigée. De plus, des mutations off-target inattendues ont été observées dans d'autres gènes. Huang admet ces limites : « Pour une application clinique sur des embryons viables, l'efficacité doit avoisiner 100 %. Nous avons stoppé nos recherches, car nous n'y sommes pas encore. » (Protein & Cell).
Björn Heindryckx, du département de médecine de la reproduction de l'UZ Gent, partage cet avis : « Cette étude démontre que CRISPR/Cas9 n'est pas encore mature et ne surpasse pas les techniques actuelles de diagnostic préimplantatoire pour sélectionner des embryons sains. Les risques de mutations involontaires rendent la méthode inefficace et potentiellement dangereuse. »
Il plaide pour des tests sur cellules souches ou cellules somatiques plutôt que sur embryons, et insiste sur un débat sociétal, médical et éthique pour définir les applications futures.
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