Les scientifiques exploitent la technique CRISPR pour corriger les mutations génétiques et prévenir les maladies héréditaires.
La technologie CRISPR-Cas9, inspirée du système de défense bactérien contre les virus, permet de couper l'ADN de manière extrêmement précise. Les chercheurs visent à remplacer les gènes défectueux, mais le succès dépend du mécanisme de réparation cellulaire de la coupure.
Les cellules réparent généralement l'ADN elles-mêmes, mais des études antérieures sur des cellules souches ont révélé des réparations imprécises aggravant parfois les mutations. Une nouvelle recherche publiée dans Nature démontre que les embryons humains gèrent ce processus bien plus efficacement.
Dans l'expérience la plus avancée, sur 58 embryons, 42 ont vu leur gène défectueux restauré à son état fonctionnel après coupure par CRISPR-Cas9. Les mécanismes cellulaires semblent utiliser le gène sain hérité de l'autre parent pour guider la réparation.
Ces embryons portaient une version intacte et une version mutée du gène MYBPC3, responsable d'une cardiomyopathie potentiellement mortelle. Cette mutation, peu éliminée par la sélection naturelle car elle se manifeste tardivement, touche environ 1 adulte sur 500.
Malgré cette percée, la thérapie génétique n'est pas encore prête pour une utilisation clinique généralisée. La reproduction naturelle transmet des gènes inconnus, tandis que la FIV permet déjà un dépistage préimplantatoire : sur ces embryons, environ la moitié sont viables sans la mutation. L'implantation d'embryons "réparés" reste pour l'instant improbable.
CRISPR-Cas9 déclenche une véritable révolution en biologie.
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