Les scientifiques chinois et américains préparent les premières thérapies basées sur l'édition de gènes pour 2017. Qui franchira la ligne d'arrivée en premier ?
Les Chinois et les Américains lancent la première thérapie génique en 2017. Qui sera le premier ?
Fin octobre, des chercheurs chinois ont réalisé une première mondiale : modifier des cellules immunitaires à l'aide de la technique CRISPR-Cas9 et les réinjecter chez des patients atteints de cancer du poumon. Cette méthode permet de corriger l'ADN avec une précision inédite. Un ARN guide dirige la protéine Cas9 vers la cible, où elle coupe l'ADN. Les scientifiques ont prélevé des cellules immunitaires sanguines, désactivé le gène codant la protéine PD-1 – qui freine la réponse immunitaire et profite aux cellules cancéreuses –, multiplié ces cellules modifiées en laboratoire, puis les ont réinjectées pour stimuler l'attaque contre les tumeurs.
Spoutnik 2.0
L'expert américain en immunothérapie Carl June, cité dans Nature, compare cela à une nouvelle course spatiale : un "Spoutnik 2.0" opposant cette fois Chine et États-Unis. En 2017, les avancées en édition génétique CRISPR-Cas9 se concentreront principalement dans ces deux pays. Aux États-Unis, une étude clinique démarrera début 2017 sur trois gènes impliqués dans divers cancers. En Chine, l'Université de Pékin lancera en mars trois essais contre le cancer de la vessie, de la prostate et des cellules rénales.
La start-up américaine Editas Medicine prévoit un essai en 2017 contre l'amaurose congénitale de Leber, une maladie oculaire rare affectant la rétine. D'autres entreprises comme Intellia Therapeutics et CRISPR Therapeutics développent des thérapies similaires. "Editas et Intellia ont levé plus de 100 millions de dollars chacune auprès d'investisseurs", note le biologiste cellulaire Sven Eyckerman (VIB-UGent). "C'est impressionnant et reflète les attentes élevées. Les immunothérapies pourraient donner des résultats rapides d'ici fin 2017."
Nouvelles applications
Les chercheurs perfectionnent CRISPR-Cas9. "Un progrès clé : rendre Cas9 inactive pour en faire un vecteur plutôt qu'un 'ciseau'", explique Eyckerman. "On peut y attacher des protéines pour des modifications précises de l'ADN sans coupure, ou pour des changements épigénétiques influençant l'expression génique sans altérer la séquence ADN – un atout contre le cancer. Des essais cliniques pourraient émerger en 2017."
Autre piste prometteuse : l'édition d'ARN. Une protéine similaire à Cas9 cible l'ARN, ouvrant de nouveaux horizons thérapeutiques. Eyckerman anticipe des avancées majeures en 2017. Plus tôt cette année, ses collègues de l'UGent, KU Leuven et VIB ont identifié le gène ARN SAMMSON comme clé dans le mélanome agressif. Le désactiver pourrait freiner la croissance tumorale.
Les premiers essais humains visent l'immunothérapie, les yeux et le foie, accessibles facilement. "L'enjeu majeur pour d'autres applications sera la délivrance précise de CRISPR-Cas9 dans les cellules cibles", conclut Eyckerman.
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