Les Chinois et les Américains veulent commencer la première thérapie avec l'édition de gènes dans l'année à venir. Qui sera le premier ?
Les Chinois et les Américains veulent commencer la première thérapie avec l'édition de gènes en 2017. Qui sera le premier ?
Des scientifiques chinois ont annoncé fin octobre avoir modifié pour la première fois des cellules avec la technique d'édition de gènes Crispr-CAS9 et les avoir injectées à des humains. Crispr-CAS9 permet de modifier l'ADN et de désactiver des gènes avec une précision sans précédent.
Un morceau d'ARN guide guide une protéine - CAS9 - au bon endroit, où le morceau d'ADN est coupé. Les chercheurs chinois ont prélevé des cellules immunitaires dans le sang de patients atteints de cancer du poumon et ont désactivé un gène qui code pour la protéine PD-1. Cette protéine inhibe la réponse immunitaire et les cellules cancéreuses peuvent en bénéficier. Les scientifiques ont multiplié les cellules altérées en laboratoire, puis les ont réinjectées aux patients, en espérant que les cellules sans PD-1 attaqueraient les cellules cancéreuses.
Spoutnik 2.0
L'expert américain en immunothérapie Carl June a déclaré dans Nature que les Chinois ont d'abord déclenché l'équivalent génétique de la course à l'espace américano-russe. Un « spoutnik 2.0 », cette fois avec les Chinois. En tout cas, il semble que le beau temps pour la prometteuse technique d'édition de gènes Crispr-CAS en 2017 se fera principalement aux États-Unis et en Chine. Une étude clinique aux États-Unis devrait démarrer début 2017 et se concentrer sur trois gènes impliqués dans les cancers. En mars, des scientifiques de l'Université de Pékin veulent démarrer trois études cliniques avec Crispr-CAS contre le cancer de la vessie, de la prostate et des cellules rénales.
Plus tôt, la start-up américaine de biotechnologie Editas avait annoncé vouloir démarrer en 2017 une étude clinique avec Crispr-CAS contre la maladie oculaire rare de Leber, l'amaurose congénitale, qui affecte la rétine. D'autres start-up telles qu'Intellia Therapeutics et CRISPR Therapeutics se concentrent également sur de nouvelles thérapies basées sur Crispr-CAS. "Editas et Intellia ont toutes deux levé plus de 100 millions de dollars auprès d'investisseurs", déclare le biologiste cellulaire Sven Eyckerman (VIB - UGent). « C'est assez spectaculaire et en dit long sur les attentes. Les études avec l'immunothérapie en particulier peuvent donner des résultats assez rapidement. Nous devrions être en mesure d'avoir un aperçu de cela d'ici la fin de 2017 », pense Eyckerman.
Nouvelles applications
Pendant ce temps, les scientifiques améliorent la technologie d'édition de gènes. «Un développement important est que nous avons réussi à rendre la protéine CAS9 inactive. En conséquence, vous pouvez l'utiliser comme moyen de transport, au lieu de ciseaux », explique Eyckerman. « Vous pouvez attacher une autre protéine à la protéine qui peut modifier l'ADN encore plus précisément, sans le couper. Ou vous pouvez y lier une protéine capable d'effectuer des changements épigénétiques. Ceux-ci influencent l'expression des gènes, sans altérer l'ADN lui-même. L'épigénétique joue un rôle important dans le cancer. Nous verrons peut-être les premières études cliniques en 2017. »
Une autre nouvelle possibilité prometteuse, selon Eyckerman, est le traitement de l'ARN. "Tout comme la protéine CAS9 coupe l'ADN, une protéine a été identifiée qui fait la même chose avec l'ARN. Cela ouvre un tout nouveau champ de recherche. Je m'attends à des avancées majeures dans ce domaine en 2017, qui à plus long terme pourraient conduire à de nouvelles thérapies. » Plus tôt cette année, ses collègues de l'UGent, de la KU Leuven et du VIB ont découvert que le gène ARN SAMMSON joue un rôle crucial dans la croissance de la cancer de la peau agressif mélanome. . "En désactivant cet ARN, vous pourriez ralentir la croissance du cancer."
Ce n'est pas un hasard si les premières études chez l'homme se concentrent principalement sur l'immunothérapie, les maladies oculaires et les maladies du foie. Les cellules immunitaires peuvent être facilement retirées du sang et l'œil et le foie sont facilement accessibles. C'est plus difficile pour les autres applications. « Comment faire entrer Crispr-CAS dans les bonnes cellules ? Cela deviendra le goulot d'étranglement pour les nouvelles applications », déclare Eyckerman.
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