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Thérapie génique prometteuse contre la maladie de Parkinson : succès chez le rat

Test réussi chez le rat.

Thérapie génique prometteuse contre la maladie de Parkinson : succès chez le rat

Des scientifiques américains de la Northeastern University à Boston ont développé une thérapie génique innovante contre la maladie de Parkinson. Testée avec succès sur des rats, elle n'a pas encore été évaluée chez l'humain.

Les traitements actuels pour la maladie de Parkinson ne soulagent que les symptômes sans freiner la progression de la pathologie. Dans cette maladie neurodégénérative, les neurones producteurs de dopamine de la substance noire – une région centrale du cerveau – sont endommagés, puis meurent. Cela provoque tremblements, troubles de l'équilibre et, à terme, démence. Les thérapies classiques compensent la perte de dopamine, mais les cellules neuronales continuent de dégénérer.

Les chercheurs de la Northeastern University visent une approche curative. Ils ont introduit chez des rats modèles de Parkinson un gène stimulant la production de la protéine GDNF. Cette protéine protège et régénère les neurones dopaminergiques, restaurant leur santé.

Le gène a été délivré via des nanoparticules administrées par voie nasale, franchissant ainsi la barrière hémato-encéphalique. L'effet s'est maintenu durablement, évitant des administrations répétées fréquentes.

Les essais chez l'humain restent à venir pour confirmer ces résultats prometteurs. (lg)

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