La technologie CRISPR-Cas9 s'apprête à être testée chez l'humain. Les scientifiques espèrent qu'elle combattra efficacement l'une des maladies héréditaires les plus répandues.
La drépanocytose est une maladie héréditaire récessive touchant principalement les personnes d'origine africaine. Elle perturbe la production d'hémoglobine dans les globules rouges, essentielle au transport de l'oxygène dans le sang. Lorsque l'hémoglobine coagule, les cellules sanguines adoptent une forme de faucille, provoquant une anémie chronique et des dommages graves aux organes, pouvant réduire l'espérance de vie de jusqu'à 30 ans.
Jusqu'ici, le traitement à l'acide folique ne soulage que les symptômes. La thérapie génique est vue comme une alternative prometteuse, mais avec prudence en raison des risques d'effets secondaires imprévus.
CRISPR-Cas9 minimise ces risques en découpant précisément le gène défectueux des cellules souches sanguines pour l'insérer par un gène fonctionnel. L'objectif est que ces cellules produisent durablement des globules rouges sains.
Des chercheurs américains ont testé cette approche sur des souris atteintes d'anémie falciforme. Les résultats sont encourageants : les cellules souches réparées ont fonctionné plus de quatre mois. Chez l'humain, les patients recevraient leurs propres cellules traitées, évitant les rejets. Les premiers essais cliniques humains sont attendus.
