La technique crispr-cas sera bientôt également testée sur l'homme. Les scientifiques espèrent que la nouvelle technique pourra combattre l'une des maladies héréditaires les plus connues.
La drépanocytose est une maladie héréditaire (récessive) qui touche principalement les Afro-Américains. La maladie perturbe la production d'hémoglobine dans les globules rouges. Cette substance est nécessaire au transport de l'oxygène dans notre circulation sanguine. Lorsque l'hémoglobine commence à coaguler, les cellules sanguines naturellement rondes prennent la forme d'une faucille. Tout cela entraîne une anémie chronique et de graves dommages aux organes, ce qui peut raccourcir l'espérance de vie jusqu'à trente ans.
Jusqu'à présent, le seul remède est le traitement à l'acide folique. Mais ce traitement ne fonctionne qu'au niveau des symptômes. La thérapie génique est présentée depuis un certain temps comme une alternative thérapeutique prometteuse, bien qu'avec prudence. Les scientifiques ont toujours craint de provoquer des effets inattendus.
La nouvelle technique crispr-cas exclut le risque d'effets négatifs. La technique permet de découper le gène défectueux des cellules souches sanguines et de le remplacer par un gène fonctionnel. L'espoir est maintenant que ces cellules souches sanguines elles-mêmes resteront vivantes et fonctionneront normalement. C'est la seule façon pour le corps du patient de produire à nouveau des cellules sanguines saines.
Des médecins américains ont testé la technique crispr-cas sur des souris tests. Les résultats sont prometteurs :les cellules souches sanguines réparées des souris atteintes d'anémie falciforme ont continué à fonctionner pendant quatre mois ou plus. Le principe du traitement encore expérimental est que les patients humains recevraient leurs propres cellules souches sanguines traitées par CRISPR-cas. En conséquence, ils excluent les effets secondaires gênants tels que les symptômes de rejet. Nous devons maintenant attendre que les premiers essais sur l'homme commencent.
