La thérapie génique offre un espoir majeur contre la mucoviscidose en guérissant des souris. Prochaines étapes pour l'homme ?
Une avancée prometteuse : la thérapie génique guérit des souris atteintes de mucoviscidose.
La mucoviscidose, ou fibrose kystique, est une maladie génétique grave et chronique. Elle provoque un mucus anormalement épais dans les poumons, le tube digestif, le foie et le pancréas, entraînant des obstructions. Causée par des mutations du gène CFTR, qui code une protéine formant un canal chloré cellulaire, elle altère le drainage du mucus. Jusqu'ici, les traitements se limitaient à la gestion des symptômes.
Des chercheurs de la KU Leuven ont développé une thérapie génique innovante. Elle utilise des vecteurs viraux adéno-associés recombinants (rAAV), dérivés d'un virus inoffensif, pour introduire une copie saine du gène CFTR dans les cellules affectées. Administrée par voie respiratoire, elle a guéri la plupart des souris modèles de mucoviscidose. De plus, des cultures cellulaires de patients ont retrouvé un transport fluide normal.
Les scientifiques tempèrent les attentes : l'application chez l'humain reste à valider, tant en efficacité qu'en durée. Des études approfondies sont en cours. (ev)
