La thérapie génique peut guérir des souris atteintes de mucoviscidose. Maintenant les gens.
La thérapie génique peut guérir les souris atteintes de mucoviscidose. Maintenant les gens.
La fibrose kystique ou fibrose kystique est une maladie héréditaire chronique grave dans laquelle le mucus dans les poumons, le tractus gastro-intestinal, le foie et le pancréas est anormalement dur et provoque des blocages. La maladie est due à des mutations du gène CFTR, qui contient le code de production d'une protéine qui fonctionne comme un canal de chlore dans une cellule. En raison des mutations, les canaux de chlore fonctionnent insuffisamment ou sont absents, de sorte que le mucus devient dur et ne peut pas être drainé. Jusqu'à présent, il n'a pas été possible d'y remédier et les médecins se sont limités à contrôler les symptômes.
Des chercheurs de la KU Leuven ont maintenant réussi à développer une thérapie génique qui permet d'introduire clandestinement une copie saine du gène CFTR dans les cellules malades. Ils l'ont fait en utilisant des vecteurs viraux adéno-associés recombinants, dérivés du virus adéno-associé assez inoffensif dans lequel du matériel génétique pour le canal chlore avait été introduit. La plupart des souris qui ont reçu le rAAV par les voies respiratoires se sont rétablies de la fibrose kystique. Les chercheurs ont également constaté une reprise du transport des fluides dans les cultures cellulaires de patients atteints de mucoviscidose.
Les chercheurs avertissent que la thérapie chez l'homme n'est pas encore pour demain et qu'ils ne veulent pas donner de faux espoirs aux patients atteints de mucoviscidose. Par exemple, il n'est pas encore clair si le traitement fonctionnera également chez l'homme et si oui, pendant combien de temps. Mais ils enquêteront plus avant. (ev)
