L'importance de la technique d'édition génétique CRISPR est difficile à surestimer. Des cultures améliorées aux traitements contre le cancer et les maladies génétiques, ses possibilités sont infinies. Hetty Helsmoortel, biologiste moléculaire et chercheuse en oncologie, en a fait un livre complet.
"Chaque jour apporte de nouvelles découvertes sur CRISPR", s'enthousiasme Hetty Helsmoortel. Cette technologie permet de modifier l'ADN de toutes les formes de vie avec une précision inédite. Dans Les gènes coupés, elle explique le contexte, le fonctionnement, l'histoire depuis sa découverte et les perspectives futures, déjà impressionnantes.
CRISPR, ou Répétitions palindromiques courtes régulièrement espacées en cluster, n'est pas une invention humaine. Les bactéries l'utilisent depuis des millions d'années pour se défendre contre les virus en coupant leur ADN à des endroits précis. En 2012, Jennifer Doudna et Emmanuelle Charpentier ont démontré comment adapter ce système pour modifier l'ADN. Depuis, des scientifiques du monde entier l'appliquent à des plantes, animaux et humains.
L'expérience controversée de He Jiankui marque un jalon. Ce chercheur chinois a fait naître des jumelles modifiées par CRISPR pour les rendre résistantes au VIH. La communauté scientifique a réagi avec effroi face à cette manipulation prématurée d'embryons. Jiankui a été condamné récemment à trois ans de prison. "J'ai juré un bon coup", rit Helsmoortel. "Mon livre était déjà à l'impression, mais ce verdict n'étonne personne."
« Absolument. Il a violé les règles sur les expériences embryonnaires. La science, aussi innovante soit-elle, doit respecter la loi. Cela n'aurait jamais dû arriver. Heureusement, cela n'a pas freiné la recherche CRISPR. Mais cette affaire marque une étape historique : pour la première fois, nous réécrivons notre code génétique. Trop tôt, hélas. »
« La Chine passe pour le Far West de la biotech, mais ce verdict montre une éthique alignée sur la nôtre. Le pays investit massivement dans la culture d'organes humains chez les animaux. Peu d'infos officielles, mais ils avancent vite. »
« Les listes d'attente pour les organes sont longues. Créer des cœurs humains dans des embryons animaux pourrait les raccourcir. »
« L'idée : dans un embryon de singe ou de porc, désactiver les gènes du cœur, puis injecter des cellules souches humaines pour qu'elles le forment. Ça marche pour l'instant. Les expériences sont stoppées prématurément, mais les premiers hybrides humains-animaux arriveront bientôt. Ces organes, adaptés au receveur, éviteraient les rejets. »
« On progresse vite pour une tech de huit ans. Dans 10-15 ans, ce sera résolu. CRISPR guide une protéine comme Cas9 via un ARN 'GPS' vers la séquence cible (20 lettres parmi des milliards : A, C, T, G). Parfois, 18-19 suffisent, menant à des erreurs. On affine avec des protéines plus précises. »
« L'anémie falciforme en tête. Mutation causant des globules rouges déformés, sans cure, espérance de vie autour de 50 ans. En août dernier, cellules souches modifiées par CRISPR produisent du sang normal chez un patient. Essais cliniques aussi pour cécité héréditaire et cancers. »
« Exact. Le défi : livrer CRISPR précisément. Pour la myopathie de Duchenne (espérance 30-35 ans), il faut cibler tous les muscles. Tests sur chiens en cours. Beaucoup reste à faire. »
« CRISPR peut corriger les mauvaises combinaisons génétiques inévitables. »
« Vrai. FIV et diagnostic préimplantatoire suffisent souvent. Mais pour surdité bilatérale récessive, CRISPR est idéal. Effets secondaires à long terme à étudier. »
« Couplé à l'immunothérapie : désactiver les 'antennes' que les tumeurs utilisent pour bloquer nos défenses immunitaires. »
« CRISPR accélère les modèles animaux (cancer, Alzheimer) : semaines au lieu d'années. Impact majeur sur les thérapies. »
« Pommes de terre saines, tournesols optimisés, champignons non brunissants (autorisés aux USA). Premières sorties imminentes. »
« Classer les plantes CRISPR comme OGM est absurde et impraticable. »
« Décision bizarre : plantes identiques traitées différemment selon la méthode. Impossible à distinguer parfois de la sélection classique. »
« Débat sur les pionniers : Doudna/Charpentier (preuve de principe) vs Zhang/Church (mammifères). Le comité a hésité, mais CRISPR est une révolution. »
Hetty Helsmoortel, Les gènes coupés. Comment CRISPR va réécrire notre avenir et pourquoi tout le monde devrait le savoir, Borgerhoff & Lamberigts
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